Akut leukæmi opstår, når en hæmatopoietisk stamcelle undergår malign transformation til en primitiv, udifferentieret celle med en unormal levetid. Lymfoblaster (ALL) eller myeloblaster (AML) udviser unormal proliferativ kapacitet, der fortrænger normal knoglemarv og hæmatopoietiske celler, hvilket inducerer anæmi, trombocytopeni og granulocytopeni.