Implanterbar hjertepumpe giver håb til børn, der venter på hjertetransplantation

En lille implanterbar hjertepumpe, der kunne hjælpe børn med at vente på en hjertetransplantation derhjemme i stedet for på hospitalet, har vist gode resultater i et første klinisk forsøg.

Pumpen, en ny type ventrikulær assisterende terapi, eller VAT, enhed er kirurgisk fastgjort til hjertet for at forbedre dets kredsløbsfunktion hos dem med hjertesvigt, hvilket giver tid til at finde et donorhjerter. Den nye pumpe kan lukke et vigtigt hul i pædiatrisk hjertetransplantationspleje.

I en undersøgelse, der evaluerede syv børn, der modtog en ny pumpe for at støtte deres svækkede hjerter, endte seks med at få hjertetransplantation, og et barn fik en genopretning af hjertet, gør transplantation unødvendig. Resultaterne blev offentliggjort i The Journal of Heart and Lung Transplantation. Undersøgelsen blev ledet af Stanford School of Medicine og omfattede flere medicinske centre i USA.

Hvis de første resultater bekræftes i en større undersøgelse af enheden, kan ventetiden på en hjertetransplantation blive lettere for små børn og deres familier. Den nye pumpe, kaldet Jarvik 2015 ventrikulær hjælpeanordning, er lidt større end et AA-batteri og kan implanteres i børn, der vejer så lidt som 8 kg. Med en implanteret pumpe kan børn udføre mange normale aktiviteter, mens de venter på en hjertetransplantation.

I modsætning hertil er den eneste tilgængelige ventrikulære hjælpeanordning til at støtte små børn med hjertesvigt, en pumpe kaldet Berlin Heart, ikke implanteret; det er på størrelse med en stor kuffert. Den vejer fra 27 til 90 kg, afhængig af model, og fastgøres til barnet ved hjælp af to kanyler, næsten lige så store som haveslanger.

Berlin Heart har også en ret høj risiko for slagtilfælde og kræver hospitalsindlæggelse i de fleste tilfælde, hvilket betyder, at børn ofte tilbringer måneder på hospitalet og venter på et donorhjerte. Som følge heraf er belastningen for børn, der venter på hjertetransplantation, meget højere end for voksne, der har indopereret hjertepumper, som typisk udskrives fra hospitalet med lignende diagnoser.

"Selvom vi er ekstremt taknemmelige for Berlin Heart, en livreddende enhed, er ventrikulære hjælpeanordninger til voksne blevet forbedret hvert årti, og i pædiatrien bruger vi teknologi fra 1960'erne," sagde Dr. Christopher Almond, hovedforfatter af undersøgelsen og en pædiatrisk kardiolog og professor. Pædiatri på Stanford School of Medicine.

Implanterbare ventrikulære hjælpeanordninger har været tilgængelige for voksne i mere end 40 år, bemærker Almond. Ikke kun passer disse enheder inde i patienternes bryster, men de er også sikrere og mere behagelige at bruge end eksterne enheder såsom Berlin Heart. Patienter kan bo hjemme, gå på arbejde eller skole, gå og cykle.

Kløften i pædiatrisk teknologi er et problem for andre enheder designet til at hjælpe børn med hjertesygdomme og i pædiatri generelt, sagde Almond. "Der er en enorm forskel på de medicinske teknologier, der er tilgængelige for børn og voksne, hvilket er et vigtigt folkesundhedsproblem, som markederne kæmper for at løse som tilstande som hjertesvigt er sjældne hos børn," siger han.

Seniorforfatter af undersøgelsen er Dr. William Mahle, formand for afdelingen for kardiologi ved Children's Healthcare i Atlanta.

Langt færre børn end voksne har brug for hjertetransplantationer, hvilket efterlader et lille incitament for medicinske virksomheder til at udvikle en miniaturiseret pumpe til børn. Men manglen på en lille ventrikulær hjælpeanordning til børn belaster det medicinske system, da børn, der er tilknyttet Berlin Heart, opkræver store lægeregninger og kan optage hospitalssenge i specialiserede hjerte-kar-afdelinger i flere måneder, hvilket potentielt reducerer tilgængeligheden af disse. Senge til andre patienter.

Lovende indledende resultater

Forsøg med Jarvik 2015 ventrikulære hjælpeanordninger omfattede syv børn med systolisk hjertesvigt. Tilstanden påvirker hjertets største pumpekammer, venstre ventrikel, som pumper blod fra hjertet gennem hele kroppen. Hos seks af børnene var systolisk hjertesvigt forårsaget af en tilstand kaldetdilateret kardiomyopati, hvor hjertemusklen vokser og svækkes og ikke pumper blod ordentligt. Et barns hjerte blev svækket af komplet hjerteblokering (elektrisk hjertesvigt) på grund af lupus, en autoimmun sygdom. Alle børn i forsøget var på hjertetransplantationsventelisten.

Hvert barn fik en Jarvik 2015-enhed kirurgisk implanteret i venstre ventrikel, hjertets største pumpekammer. Samtidig fik alle medicin for at forebygge blodpropper og mindske risikoen for slagtilfælde. På det tidspunkt, hvor pumperne blev installeret, var børnene mellem 8 måneder og 7 år og vejede mellem 8 og 20 kg. Pumpen kan bruges til børn, der vejer op til 30 kg.

Hvis den nye pumpe er godkendt af medicinske tilsynsmyndigheder, anslår læger, at omkring 200-400 børn på verdensplan hvert år kan være kandidater til dens brug.

Forsøget vurderede, om pumpen kunne støtte patienter i mindst 30 dage uden at stoppe eller forårsage et alvorligt slagtilfælde. Forskerne indsamlede også foreløbige sikkerheds- og effektivitetsdata for at hjælpe dem med at designe et større, centralt forsøg til mulig godkendelse fra Food and Drug Administration (FDA).

Selvom pumpen oprindeligt var designet til at give børn mulighed for at vente på en hjertetransplantation derhjemme, da de deltog i et klinisk forsøg, blev deltagerne på hospitalet under observation, indtil de modtog en hjertetransplantation eller kom sig. Forskerne sporede deltagernes blodtryk, en indikator for risikoen for blodpropper og slagtilfælde; målte hæmoglobinniveauer for at se, om pumperne ødelagde røde blodlegemer; og overvågede patienter for andre komplikationer.

Den gennemsnitlige tid, børn brugte pumpen, var 149 dage. Seks børn gennemgik hjertetransplantation, et barn kom sig.

Flere børn har haft komplikationer med den nye pumpe. Det barn, hvis hjerte kom sig, fik et iskæmisk slagtilfælde (på grund af en blodprop), da hjertet blev stærkt nok til at konkurrere med pumpen. Pumpen blev fjernet, og barnet fortsatte med at komme sig og var i live et år senere. En anden patient havde hjertesvigt i højre side og blev overført til Berlin Heart-pumpen, mens han afventede transplantation.

For de fleste patienter var komplikationer håndterbare og generelt i overensstemmelse med, hvad læger forventer, når et barn tilsluttes en Berlin Heart-pumpe.

Livskvalitetsspørgeskemaer viste, at de fleste børn ikke var generet af apparatet, ikke følte smerte fra det og var i stand til at deltage i de fleste legeaktiviteter. En familie rapporterede, at deres baby med pumpen var i stand til at bevare meget mere mobilitet end hans ældre bror, som tidligere blev støttet af Berlin Heart-pumpen.

Større forsøg planlagt National Institutes of Health har tildelt midler til et udvidet forsøg, der vil give forskere mulighed for yderligere at teste nytten af den nye pumpe og indsamle data, som skal sendes til FDA til godkendelse. Den næste fase af undersøgelsen begynder nu; forskere planlægger at tilmelde den første patient inden udgangen af 2024. Forskerholdet planlægger at tilmelde 22 deltagere på 14 medicinske centre i USA og to steder i Europa.

"Vi er spændte på at begynde den næste fase af undersøgelsen," sagde Almond. "Vi har overvundet en række udfordringer for at få arbejdet til dette punkt, og det er spændende, at der kan være bedre muligheder i fremtiden for børn med hjertesvigt i slutstadiet, som har brug for en pumpe, der fungerer som en bro til transplantation."