Behandling af Willebrands sygdom

Som enhver arvelig sygdom kan von Willebrands sygdom ikke helbredes; kun behandling eller forebyggelse af sygdommens manifestationer er mulig.

Specifik hæmostatisk effekt (von Willebrand-faktorkoncentrater, desmopressin).

Von Willebrand-faktorpræparater er indiceret til type 3 og andre alvorlige typer af von Willebrands sygdom.

Introduktionen af FFP ved von Willebrands sygdom til hæmostatiske formål er ikke rationel på grund af den relativt lave koncentration af von Willebrand-faktor i den. Blodkoagulationsfaktor VIII (kryopræcipitat) indeholder 10 gange mere von Willebrand-faktor pr. volumenhed. Dens ulemper er en høj risiko for infektion med blodtransfusionsinfektioner og indholdet af et stort antal ballaststoffer, herunder dem med udtalt immunogen aktivitet. Derfor er dens anvendelse irrationel på trods af den lave pris.

Det mest effektive er brugen af oprensede virusinaktiverede koncentrater (blodkoagulationsfaktor VIII + von Willebrand-faktor).

Desmopressin

En syntetisk analog af det antidiuretiske hormon vasopressin - 1-deamino-8-D-arginin vasopressin (desmopressin) stimulerer frigivelsen af von Willebrands faktor fra depotet, hvilket fører til en stigning i faktorens koncentration i blodplasmaet. Desmopressin er mest effektivt ved type 1 von Willebrands sygdom, men en effekt er også mulig ved type 2A. Lægemidlet administreres én gang dagligt intravenøst som drop i en dosis på 0,3 mcg/kg i 50-100 ml isotonisk natriumchloridopløsning i 20-30 minutter eller subkutant i samme dosis uden fortynding. Der findes doserede sprays indeholdende højkoncentreret desmopressin til intranasal administration i en dosis på 150-300 mcg. Langvarig brug (i flere dage i træk) fører til dannelse af takyfylaksi på grund af udtømning af von Willebrands faktor i depotet. Anbefales ikke til brug hos børn under 3 år.

Antifibrinolytika

Aminocapronsyre administreres intravenøst via drop med en hastighed på 100 mg/kg i løbet af den første time, derefter 30 mg/kg i timen. Den maksimale daglige dosis er 18 g. Den kan tages oralt. Tranexaminsyre kan tages oralt eller intravenøst via drop i en dosis på 20-25 mg/kg hver 8.-12. time. Indikationer for brug: livmoderblødning, blødning fra mundslimhinderne, nasal og gastrointestinal blødning. Tranexaminsyre anvendes som regel i kombination med specifik hæmostatisk behandling, men i milde tilfælde - som det primære lægemiddel.

I tilfælde af blødning i urinvejene er brugen af antifibrinolytika strengt kontraindiceret på grund af risikoen for obstruktion af urinvejene med blodpropper.

Lokale hæmostatiske lægemidler

Lokale hæmostatiske lægemidler - fibrinlim, aminomethylbenzoesyre (hæmostatisk svamp med amben) og andre - er indiceret til kirurgisk behandling og i tandlægepraksis. Etamsylat (dicynon) anvendes som et supplerende hæmostatisk lægemiddel til at stoppe blødninger af forskellige ætiologier, ofte effektivt til at forebygge næseblod. Lægemidlet administreres parenteralt i en dosis på 3-5 mg/kg 3 gange dagligt. Ved enteral indtagelse kan dosis øges med 1,5-2 gange.

Komplikationer ved behandling af von Willebrands sygdom

Indgivelse af von Willebrand-faktor med henblik på hæmostase hos patienter med type 3 von Willebrands sygdom forårsager dannelsen af en inhibitor (blokerende antistoffer) i 10-15% af tilfældene. I tilfælde af en inhibitor er indgivelse af von Willebrand-faktorkoncentrater kontraindiceret på grund af risikoen for at udvikle anafylaktiske reaktioner efter infusion.

Til hæmostase er det muligt at anvende rekombinant aktiveret koncentrat af faktor VII (Eptacog alpha-aktiveret, NovoSeven) i en gennemsnitlig dosis på 90 mcg/kg hver 2.-4. time, indtil blødningen stopper. Brug af antifibrinolytika og virkninger, der sigter mod at eliminere inhibitoren (brug af hormoner, plasmaferese, intravenøs administration af immunoglobulin osv.), er indiceret.

Behandling af erhvervet von Willebrands sygdom

Symptomatisk behandling og/eller forebyggelse af blødning. I nogle tilfælde er desmopressin og faktor VIII-koncentrat + von Willebrand-faktor (blodkoagulationsfaktor VIII + von Willebrand-faktor) effektive. Anti-inhibitor koagulantkompleks (Feiba Team 4 Immuno) og eptacog [alfa-aktiveret] (NovoSeven) kan anvendes. Patogenetisk behandling omfatter behandling af den underliggende sygdom.

Anbefalede doser af Von Willebrand-faktorpræparater til udvalgte kliniske situationer hos børn

Blødningens art	Dosis, IE/kg	Antal poster	Nødvendigt plasmaniveau
Større operationer, adenotonsillotomier (blødningsforebyggelse)	50-70	En gang om dagen	>50% før reparationer
Mindre kirurgiske indgreb (forebyggelse af blødning)	30-60	En gang om dagen	>30-50% før reparationer
Mindre kirurgiske indgreb (forebyggelse af blødning)	30-60	En gang om dagen	>30-50% 2-3 dage
Livmoderblødning	50-80	En gang om dagen	>50% før opsigelse
Næseblod	30-60	Én gang	>30-50%