Et gennembrud i udviklingen af lægemidler til behandling af cystisk fibrose

Harvard cellebiologer fra Massachusetts General Hospital har lavet et gennembrud i udviklingen af stoffer til behandling af cystisk fibrose, en dødelig sygdom, der tager omkring 500 liv om året i verden.

Forskere har omprogrammeret hudceller af patienter med cystisk fibrose i inducerede pluripotente stamceller (IPS), som svarer til embryonale stamceller og dyrket lungeepitelet af dem specifikt for patienter med cystisk fibrose luftvejs læsioner.

Dette stof Harvard forskere kan nu vokse i ubegrænsede mængder. Alle celler af epitelet opnået i laboratoriet indeholder en mutation af delta 508, som tegner sig for ca. 70 procent af alle tilfælde af cystisk fibrose og 90 procent af sygdommen opdaget i USA. Derudover bærer dets celler også en mutation G551D, som findes hos 2% af alle patienter med cystisk fibrose.

Arbejdet blev udført under ledelse af Jayaraj Rajagopal og udgivet i tillægget til tidsskriftet Cell Stem Cell.

Ifølge en af direktørerne for Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stamcelle Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), "resultaterne af denne undersøgelse gør det muligt at producere millioner af celler til screening af narkotika, og for første gang som mål for eksperimentelle lægemidler kan blive mennesker celle patienter cystisk fibrose. "

Epitelvæv, skabt af Rajagopal og kollegaer, giver også celler til undersøgelse af respiratoriske sygdomme som astma, lungekræft og kronisk bronkitis. Dette kan fremskynde udviklingen af behandlingsmetoder til disse sygdomme.

I en kommentar til opfyldelsen af gruppen, Rajagopal siger, "vi taler ikke om behandlingen af cystisk fibrose, vi taler kun om medicin, der kan lindre en alvorlig sygdom problem - nederlag respiratoriske epitel.

Cystisk fibrose, der findes i de tidlige dage af en persons liv eller i barndommen - årsagen til tidlig dødelighed. I øjeblikket kan patienter leve op til 30 år på grund af effektiv behandling af samtidig infektioner og tidlig medicinsk genetisk diagnose af sygdommen. Men på trods af disse resultater er succes med at udrydde den underliggende årsag til cystisk fibrose ikke stor. En defekt af et gen, som koder for en cystisk fibrose af transmembran-ledningsevne, forårsager fortykning af hemmelighederne af kirtlerne ved ydre sekretion. Som et resultat af vanskeligheden i hemmelighedens udstrømning forekommer der ændringer i luftvejene, bugspytkirtlen og mave-tarmkanalen, og epitelens cilia forstyrres.

"Vi gjorde et fint cellelinie for at være i stand til at se effektiviteten af lægemidler mod G551D mutation effekter, og vi er nu i gang for at blive screenet for narkotika rettet mod mutationen Delta 508" - Rajagopal sagde.

[1], [2]