Genterapi skal bruges til at behandle blodkræft

Den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) har udstedt en anbefaling vedrørende brugen af genterapi i behandlingen af leukæmi.

Terapien består i at foretage ændringer i patientens genetiske cellulære kode.

Genetisk modificerede lymfocytceller, der findes i kroppen, bruges som "levende medicin", fordi de dirigerer immunsystemet til at bekæmpe leukæmi, hvilket oftest forårsager en lang og stabil periode med remission.

Specialister kan kun vente på et positivt svar fra eksperterne. Det antages, at hvis begivenhederne udvikler sig som planlagt, vil genterapi blive anvendt i år.

Den nye metode vil blive præsenteret af medicinalfirmaet Novartis, og den blev udviklet af forskere fra University of Pennsylvania.

Genterapi vil blive brugt til at behandle patienter med akut lymfoblastisk leukæmi i B-celler. Forskere er overbeviste om, at behandlingen vil være relevant for patienter med myelomatose, visse aggressive typer af kræft i hjernen og andre neoplasmer.

Essensen af terapien er, at patientens T-lymfocytter genetisk modificeres, hvilket sætter dem i stand til at sætte dem i gang mod ondartede celler. En neutraliseret virus baseret på HIV bruges til at interferere med lymfocytternes DNA. Virussen flytter det ønskede gen ind i cellulære strukturer uden at forårsage sygdommens udvikling.

De modificerede T-lymfocytter sendes derefter for at finde og ødelægge kræftceller. De er i stand til at opdage dem takket være CD19-markøren.

Alt beskrevet ovenfor er selvfølgelig den teoretiske side. I praksis ser alt enklere ud. En lille mængde blod tages fra patientens vene, fryses og sendes til transformation. Derefter udskiftes cellerne, og blodet føres tilbage til patientens vene. Forsøg har vist, at en sådan procedure førte til en stabil langvarig remission, selv efter en enkelt injektion. Nogle patienter oplevede fuldstændig bedring.

Patienter med leukæmi deltog i den kliniske afprøvning af den nye metode. Deres alder varierede fra tre til 25 år. Før eksperimentet reagerede deres kroppe enten ikke på kemoterapi eller havde gentagne eksacerbationer.

Et af de første positive resultater blev registreret hos en seksårig pige. Tilbage i 2012 gennemgik hun genterapi, og som følge heraf blev pigen fuldstændig helbredt. Årene er gået, og hendes prøver er stadig gode.

Ifølge forfatterne har de formået at forbedre metoden i løbet af de seneste par år. Dette har gjort det muligt for dem at minimere risikoen for bivirkninger: tidligere kunne symptomer som feber, lungekongestion og hypotension observeres efter en injektion.

Det nye forsøg, der blev udført for to år siden, involverede 63 patienter. Som følge heraf forsvandt 52 af dem fuldstændigt fra sygdommen. Elleve personer kunne desværre ikke reddes. Forskere planlægger at observere de overlevende og helbredte patienter i yderligere femten år.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]