Genterapi vil blive brugt til behandling af blodkræft
Sidst revideret: 23.04.2024
Alt iLive-indhold gennemgås medie eller kontrolleres for at sikre så meget faktuel nøjagtighed som muligt.
Vi har strenge sourcing retningslinjer og kun link til velrenommerede medie websteder, akademiske forskningsinstitutioner og, når det er muligt, medicinsk peer reviewed undersøgelser. Bemærk at tallene inden for parentes ([1], [2] osv.) Er klikbare links til disse undersøgelser.
Hvis du mener, at noget af vores indhold er unøjagtigt, forældet eller på anden måde tvivlsomt, skal du vælge det og trykke på Ctrl + Enter.
US Food and Drug Administration har anbefalet brugen af genterapi til behandling af leukæmi.
Terapi består i at foretage ændringer i patientens genetiske cellekode.
Tilgængelige i en organisme genetisk modificerede lymfocytceller anvendes som en "humant lægemiddel", fordi de leder immunsystemet til at bekæmpe leukæmi, ofte fremprovokere en forlænget og vedvarende remission.
Eksperter skal vente på et positivt svar fra eksperter. Det antages, at med den planlagte udvikling af begivenheder kan genterapi anvendes allerede i år.
Repræsentere den nye metode vil være det farmaceutiske selskab Novartis, og udviklede sine forskere fra University of Pennsylvania.
Genterapi vil blive brugt til at behandle patienter med B-celle akut lymfoblastisk leukæmi. Forskere er sikre på, at behandlingen vil være relevant for patienter med multiple myelom, separate aggressive sorter af kræfthjerne tumorer og andre tumorer.
Essensen af terapi er, at patientens T-lymfocytter modificeres genetisk og afstemmer dem mod maligne celler. For at interferere med lymfocyt DNA anvendes en neutraliseret virus baseret på HIV. Virusen flytter det ønskede gen ind i cellestrukturerne uden at provokere udviklingen af sygdommen.
Endvidere sendes de modificerede T-lymfocytter til at søge og ødelægge cancerceller. De klarer at opdage dem takket være CD19 markøren.
Selvfølgelig er alt beskrevet ovenfor en teoretisk side. I praksis ser alt lettere ud. Tag en lille mængde blod fra patientens blodår, udsættes for frysning og sendes til en transformation. Derefter ændres cellerne, og blodet tages tilbage til patientens vene. Eksperimenter har vist, at denne procedure resulterede i vedvarende langvarig remission selv efter en enkelt administration. Individuelle patienter havde fuldstændig helbredelse.
I klinisk afprøvning af den nye metode deltog patienter, der lider af leukæmi. Deres alder var anderledes - fra tre til 25 år. Før eksperimentet reagerede deres krop heller ikke på kemoterapi, eller der var gentagne exacerbationer.
Et af de første positive resultater blev optaget i en seksårig pige. I 2012 fik hun genterapi, og som følge heraf blev pigen helt helbredt. År er gået, og hendes analyser er stadig gode.
Ifølge forfatterne har de i de sidste par år formået at forbedre metoden. Takket være dette var det muligt at minimere risikoen for bivirkninger: Tidligere efter injektionen kunne symptomer som feber, pulmonal overbelastning, hypotension overholdes.
I den nye test, der blev gennemført for to år siden, deltog 63 patienter. Som et resultat forsvandt 52 af dem fuldstændigt af sygdommens manifestationer. Elleve mennesker kunne desværre ikke blive gemt. For overlevende og helbrede patienter planlægger forskerne at observere i yderligere femten år.
[