Nye publikationer
Der findes en ny metode til at genskabe synet
Sidst revideret: 02.07.2025
Alt iLive-indhold gennemgås medie eller kontrolleres for at sikre så meget faktuel nøjagtighed som muligt.
Vi har strenge sourcing retningslinjer og kun link til velrenommerede medie websteder, akademiske forskningsinstitutioner og, når det er muligt, medicinsk peer reviewed undersøgelser. Bemærk at tallene inden for parentes ([1], [2] osv.) Er klikbare links til disse undersøgelser.
Hvis du mener, at noget af vores indhold er unøjagtigt, forældet eller på anden måde tvivlsomt, skal du vælge det og trykke på Ctrl + Enter.
Det er lykkedes biologer at indsætte genet for det lysfølsomme proteinstof MCO1 i nethindens nerveceller hos gnavere, der har mistet synet.
Forskerne indsatte et gen i et viralt objekt og introducerede det i synsorganerne hos mus, der lider af retinitis pigmentosa. Det nye proteinstof fremkaldte ikke en inflammatorisk reaktion, og gnaverne bestod den visuelle testning.
Under opfattelsen af det billede, der er synligt for øjet, fokuseres lysstrålerne på nethindens område, der er udstyret med fotoreceptorer - de velkendte tappe og stave. Receptorerne indeholder det lysfølsomme protein opsin, som reagerer på fotonstrømmen og forårsager intrareceptorgenerering af en nerveimpuls. Impulsen transmitteres til nethindens bipolære nerveceller, hvorefter den sendes til hjernen.
Men en sådan ordning virker ikke altid: hos patienter med retinitis pigmentosa (der er omkring 1,5 millioner af dem i verden) mister fotoreceptorer evnen til at reagere på lys, hvilket er forbundet med ændringer i generne for lysfølsomme opsiner. Denne arvelige patologi forårsager et stærkt fald i synsfunktionen, helt op til fuldstændigt synstab.
Lægemiddelbehandling af retinitis pigmentosa er kompleks og involverer ikke genoprettelse, men kun bevarelse af den funktionelle kapacitet af de resterende "overlevende" receptorer. For eksempel anvendes retinolacetatpræparater aktivt. Synet kan kun genoprettes ved kompleks og dyr kirurgisk indgriben. Optogenetiske metoder er dog for nylig kommet i praksis: Specialister indlejrer lysfølsomme proteinstoffer direkte i nethindens nerveceller, hvorefter de begynder at reagere på lysstrømmen. Men før den aktuelle undersøgelse kunne et respons fra genetisk modificerede celler kun opnås efter en kraftig signaleffekt.
Forskere introducerede et stof, der reagerer på dagslys, i bipolære nerveceller. Et DNA-fragment blev skabt for at fremhæve opsin, som derefter blev introduceret i en viruspartikel, der havde mistet sine patogene egenskaber: dens formål var at levere og pakke den ind i en genetisk konstruktion. Partiklen blev injiceret i øjet på en syg gnaver: DNA-fragmentet blev integreret i nethindens neuroner. Under mikroskopisk kontrol bemærkede forskerne, at generne nåede aktivitetsgrænsen i den 4. uge, hvorefter niveauet stabiliserede sig. For at kontrollere synskvaliteten efter proceduren fik gnaverne en opgave: at finde en tør, oplyst ø i vandet, mens de var i mørke. Eksperimentet viste, at musenes syn virkelig og betydeligt forbedredes allerede i den 4.-8. uge efter manipulationen.
Det er meget muligt, at den udviklede genterapi af gnavernes nethinde vil blive tilpasset til behandling af mennesker efter en række andre tests. Hvis dette sker, vil der ikke være behov for dyre kirurgiske indgreb eller tilslutning af specielle apparater til at forstærke fotosignalet. Kun en eller flere injektioner af proteinstof vil være nødvendige.
Flere detaljer om studiet kan findes i tidsskriftet Gene Therapy og på Nature-siden.