Forskere kan have skabt et lægemiddel, der stopper sygdommens udvikling
Sidst revideret: 16.10.2021
Alt iLive-indhold gennemgås medie eller kontrolleres for at sikre så meget faktuel nøjagtighed som muligt.
Vi har strenge sourcing retningslinjer og kun link til velrenommerede medie websteder, akademiske forskningsinstitutioner og, når det er muligt, medicinsk peer reviewed undersøgelser. Bemærk at tallene inden for parentes ([1], [2] osv.) Er klikbare links til disse undersøgelser.
Hvis du mener, at noget af vores indhold er unøjagtigt, forældet eller på anden måde tvivlsomt, skal du vælge det og trykke på Ctrl + Enter.
Professor i neurologi ved University of California i Los Angeles, Jeff Bronstein (Jeff Bronstein) og hans kolleger har skabt en ny forbindelse, der kan tjene som en "molekylær pincet": det fanger proteinmolekyler af alfa-synuclein visse steder, hvilket forhindrer dem i at klæbe til hinanden, i henhold til MedicalXpress.
Alfa-synuclein er en af de faktorer, der forårsager Parkinsons sygdom : sygdommen dens struktur er brudt, bliver det amorft og uordnede, hvilket resulterer i dannelsen af proteinaggregater, samt neurondød i centralnervesystemet.
Molekylpincetter, der er skabt af californiske forskere, hæmmer ikke kun dannelsen af aggregater af alfa-synuclein, men undertrykker også toksiciteten af dette protein og ødelægger de allerede eksisterende aggregater. Det påvirker dog ikke hjernens normale funktioner.
Molekylære pincetter er ikke-cykliske molekyler, der har to ender - to "hænder", der er i stand til at fange andre molekyler gennem ikke-kovalente bindinger. Pincettmolekylet for alfa-synuclein hedder CLR01, det har formen af bogstavet "C" og den kemiske struktur, hvorved den "ombryder" proteinkæden på de steder, hvor aminosyrelinjen er placeret. Denne aminosyre er en del af de fleste proteiner.
Virkningen af CLR01 blev testet både i cellekulturer og i den levende organisme på transgene zebrafisk akvariefisk, der tjente som model for Parkinsons sygdom. Danio bruges som laboratoriefacilitet, fordi det er nemt at udføre gentekniske manipulationer med dem, og desuden er de gennemsigtige, og det giver dig mulighed for at visualisere biologiske eksperimenter.
Model akvariefisk båret alfa-synuclein, mærket med et grønt fluorescerende protein, som gjorde det muligt at spore tilstanden af proteinaggregater under påvirkning af molekylære pincetter CLR01. I disse eksperimenter blev den samme effekt, ligesom i cellekulturer, observeret. CLR01 forhindrede dannelsen af aggregater af alfa-synuclein, neurons død på grund af den toksiske virkning af proteinaggregater og forårsagede også ødelæggelsen af eksisterende enheder.
Disse resultater inspirerede forskere til nye eksperimenter med molekylære pincet: de studerer for øjeblikket CLR01's virkning på mus - modeller af Parkinsons sygdom og håber, at disse undersøgelser i sidste ende vil føre til forsøg på mennesker.
For øjeblikket er der kun symptomatisk behandling for mennesker med Parkinsons sygdom, der er ingen stoffer, der stopper sygdommens udvikling.
[