Klinikere rapporterer succes i første forsøg med lægemiddel hos patienter med trombocytopenisk purpura
Sidst revideret: 14.06.2024
Alt iLive-indhold gennemgås medie eller kontrolleres for at sikre så meget faktuel nøjagtighed som muligt.
Vi har strenge sourcing retningslinjer og kun link til velrenommerede medie websteder, akademiske forskningsinstitutioner og, når det er muligt, medicinsk peer reviewed undersøgelser. Bemærk at tallene inden for parentes ([1], [2] osv.) Er klikbare links til disse undersøgelser.
Hvis du mener, at noget af vores indhold er unøjagtigt, forældet eller på anden måde tvivlsomt, skal du vælge det og trykke på Ctrl + Enter.
Et team af forskere ved Massachusetts General Hospital brugte et nyt lægemiddel til at redde livet på en patient med immun trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP), en sjælden sygdom karakteriseret ved den ukontrollerede dannelse af blodpropper i små blodkar. Fartøjer.
Teamet beskrev det første kliniske tilfælde af lægemidlet til behandling af iTTP i New England Journal of Medicine.
"Medikamentet er en genmanipuleret version af det manglende enzym i iTTP, og vi viste, at det var i stand til at vende sygdomsprogression hos en patient med en ekstremt alvorlig form for tilstanden," sagde hovedforfatter Pawan K. Bendapudi, MD, en forsker ved afdelingen for hæmatologi og transfusionstjenester på Massachusetts General Hospital og lektor i medicin ved Harvard Medical School.ITTP skyldes et autoimmunt angreb på ADAMTS13-enzymet, som er ansvarligt for at nedbryde et stort protein involveret i blodkoagulation. Hovedbehandlingen af denne livstruende kredsløbssygdom er plasmaferese, som fjerner skadelige autoantistoffer og giver yderligere ADAMTS13.
Plasmaferese frembringer en klinisk respons hos de fleste patienter, men kan højst genoprette omkring halvdelen af normal ADAMTS13-aktivitet. I modsætning hertil tilbyder en rekombinant form for human ADAMTS13 (rADAMTS13) potentialet for signifikant øget levering af ADAMTS13.
RADAMTS13 blev for nylig godkendt til patienter med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura, som forekommer hos patienter født med fuldstændigt tab af ADAMTS13-genet.
Det er stadig tvivlsomt, om rADAMTS13 kunne være effektiv i iTTP givet tilstedeværelsen af hæmmende anti-ADAMTS13 autoantistoffer, men Bendapudi og kolleger modtog godkendelse fra US Food and Drug Administration til at bruge rADAMTS13 leveret af protokolproducenten medlidenhed i en døende patient med behandlingsresistent iTTP.
"Vi fandt ud af, at rADAMTS13 hurtigt vendte sygdomsprocessen hos denne patient, på trods af den nuværende tro på, at hæmmende autoantistoffer mod ADAMTS13 ville gøre stoffet ubrugeligt i denne tilstand," sagde Bendapudi.
"Vi var de første læger, der brugte rADAMTS13 til at behandle iTTP i USA, og i dette tilfælde hjalp det med at redde en ung mors liv."
Bendapudi bemærkede, at rADAMTS13-infusion undertrykte patientens hæmmende autoantistoffer og vendte de trombotiske virkninger af iTTP. Denne effekt blev observeret næsten umiddelbart efter administration af rADAMTS13, efter at daglig plasmaferese ikke kunne inducere remission.
"Jeg tror, at rADAMTS13 har potentialet til at erstatte den nuværende standard for pleje til akut iTTP. Vi får brug for større, veldesignede forsøg for at evaluere denne mulighed," sagde Bendapudi.
Et randomiseret fase IIb klinisk forsøg med rADAMTS13 i iTTP er begyndt.