Nye publikationer
Klinikere rapporterer om succes i det første forsøg med lægemidlet hos en patient med trombotisk trombocytopenisk purpura
Sidst revideret: 02.07.2025
Alt iLive-indhold gennemgås medie eller kontrolleres for at sikre så meget faktuel nøjagtighed som muligt.
Vi har strenge sourcing retningslinjer og kun link til velrenommerede medie websteder, akademiske forskningsinstitutioner og, når det er muligt, medicinsk peer reviewed undersøgelser. Bemærk at tallene inden for parentes ([1], [2] osv.) Er klikbare links til disse undersøgelser.
Hvis du mener, at noget af vores indhold er unøjagtigt, forældet eller på anden måde tvivlsomt, skal du vælge det og trykke på Ctrl + Enter.
Et forskerhold fra Massachusetts General Hospital brugte et nyt lægemiddel til at redde livet hos en patient med immun trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP), en sjælden lidelse karakteriseret ved ukontrolleret dannelse af blodpropper i små blodkar.
Holdet beskrev det første kliniske tilfælde af lægemidlet, der bruges til behandling af iTTP, i New England Journal of Medicine.
"Lægemidlet er en genetisk modificeret version af det manglende enzym i iTTP, og vi viste, at det var i stand til at vende sygdommens progression hos en patient med en ekstremt alvorlig form af tilstanden," sagde hovedforfatter Pavan K. Bendapudi, MD, en forsker i Division of Hematology and Transfusion Service på Massachusetts General Hospital og en lektor i medicin ved Harvard Medical School.
ITTP skyldes et autoimmunt angreb på enzymet ADAMTS13, som er ansvarligt for at nedbryde et stort protein, der er involveret i blodstørkning. Hovedbehandlingen for denne livstruende blodsygdom er plasmaferese, som fjerner skadelige autoantistoffer og giver yderligere ADAMTS13.
Plasmaferese inducerer et klinisk respons hos de fleste patienter, men kan højst kun genoprette omkring halvdelen af den normale ADAMTS13-aktivitet. I modsætning hertil giver den rekombinante form af humant ADAMTS13 (rADAMTS13) mulighed for stærkt øget levering af ADAMTS13.
RADAMTS13 blev for nylig godkendt til patienter med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura, som forekommer hos patienter født med et fuldstændigt tab af ADAMTS13-genet.
Det er fortsat tvivlsomt, om rADAMTS13 kan være effektivt mod iTTP i betragtning af tilstedeværelsen af hæmmende anti-ADAMTS13-autoantistoffer, men Bendapudi og kolleger har fået godkendelse fra den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) til at anvende rADAMTS13 leveret af producenten under en protokol for anvendelse med særlig udleveringstilladelse hos en døende patient med behandlingsresistent iTTP.
"Vi fandt ud af, at rADAMTS13 hurtigt vendte sygdomsprocessen hos denne patient, på trods af den eksisterende opfattelse af, at hæmmende autoantistoffer mod ADAMTS13 ville gøre lægemidlet ubrugeligt i denne tilstand," sagde Bendapudi.
"Vi var de første læger, der brugte rADAMTS13 til at behandle iTTP i USA, og i dette tilfælde hjalp det med at redde livet for en ung mor."
Bendapudi bemærkede, at infusion af rADAMTS13 undertrykte patientens hæmmende autoantistoffer og reverserede de trombotiske virkninger af iTTP. Denne effekt blev observeret næsten umiddelbart efter administration af rADAMTS13, efter at daglig plasmaudskiftning ikke havde induceret remission.
"Jeg mener, at rADAMTS13 har potentiale til at erstatte den nuværende standardbehandling for akut iTTP. Vi får brug for større, veldesignede forsøg for at evaluere denne mulighed," sagde Bendapudi.
Et randomiseret fase IIb klinisk forsøg med rADAMTS13 i iTTP er blevet igangsat.