Genterapi først godkendt til behandling af sygdomme
Sidst revideret: 23.04.2024
Alt iLive-indhold gennemgås medie eller kontrolleres for at sikre så meget faktuel nøjagtighed som muligt.
Vi har strenge sourcing retningslinjer og kun link til velrenommerede medie websteder, akademiske forskningsinstitutioner og, når det er muligt, medicinsk peer reviewed undersøgelser. Bemærk at tallene inden for parentes ([1], [2] osv.) Er klikbare links til disse undersøgelser.
Hvis du mener, at noget af vores indhold er unøjagtigt, forældet eller på anden måde tvivlsomt, skal du vælge det og trykke på Ctrl + Enter.
I Europas medicinske historie foregår der en epokefrembringende begivenhed - den første godkendelse af den praktiske anvendelse af genterapi til behandling af arvelig sygdom.
Det Europæiske Lægemiddelagentur anbefalede brugen af denne metode til behandling af en sjælden genetisk sygdom, som fratager patienter evnen til at metabolisere fedtstoffer.
På baggrund af denne henstilling skal Europa-Kommissionen træffe en endelig afgørelse om, hvorvidt denne behandlingsmetode kan antages til behandling.
Princippet om genterapi er simpel: hvis en defekt findes i en del af den humane genetiske kode, erstattes den af et genmateriale med de ønskede egenskaber, der er oprettet i laboratoriet.
Men i virkeligheden er ikke alt så enkelt. I kliniske forsøg døde teenager Jesse Gelsinger i USA, og andre patienter blev syg med leukæmi.
I øjeblikket anvendes ikke genterapi metoder heller ikke i Europa eller i USA.
Det første genlægemiddel
Udvalget for Medicinske Produkter ved Den Europæiske Medicinske Kommission undersøgte anvendelsen af lægemidlet Glybera til behandling af Buerger-Grütz-sygdommen, en arvelig mangel på lipoproteinlipase.
Dette syndrom forekommer i en af en million mennesker. Patienter har en beskadiget genstruktur, som er ansvarlig for nedbrydning af fedtstoffer i fordøjelseskanalen.
Dette fører til akkumulering af fedt i blodet, indininale smerter og akut pancreatitis.
Den eneste måde at lindre tilstanden hos sådanne patienter indtil videre var den strengeste fedtholdige kost.
Den nye behandling er baseret på brugen af en virus, der inficerer muskelvæv og injicerer en kopi af det intakte gen ind i kroppen.
Det anbefales at patienter, der lider af akut inflammation i bugspytkirtlen, pancreatitis, og som ikke reagerer på kosten.
Udskiftning af et defekt gen
Producenten af det nye lægemiddel, lægemiddelfirmaet UniQure, sagde, at denne løsning er en milepælbegivenhed for patienter og for medicin generelt.
CEO Jørn Aldag sagde: "Patienter med lipoproteinlipase mangel er bange for at spise en normal måltid, fordi det kan føre til akut og ekstremt smertefuld betændelse i bugspytkirtlen, hvilket ofte resulterer i hospitalsindlæggelse."
"Nu - for første gang i historien - er der udviklet en behandlingsmetode, som ikke kun reducerer risikoen for betændelse, men har også en langsigtet gavnlig effekt på patientens tilstand," tilføjede han.
Kina blev det første land i verden til officielt at godkende brugen af genterapi.
[