Mennesker er immune over for CRISPR

De fleste læsere kender sandsynligvis til eksistensen af CRISPR-genomeditoren, som der har været videnskabelige diskussioner om i lang tid, og som der er gjort forskellige opdagelser. Men som eksperter fra Stanford University forsikrer, er nogle mennesker i stand til at have immunforsvar mod indføring i DNA, og dette gør brugen af denne teknologi upraktisk.

Forskere fra Stanford University har gjort en uventet opdagelse under deres forskning: størstedelen af menneskeheden har immunforsvar mod CRISPR-genredigeringsmetoden.
Eksperterne analyserede blodet fra mere end tyve nyfødte babyer og tolv midaldrende frivillige. Analysen tog højde for indholdet af antistoffer af Cas9-proteintypen - det er den type, der bruges til at revidere og skære DNA-helixen. Eksperterne så, at mere end 65% af forsøgspersonerne havde T-celler, der skabte beskyttelse mod Cas9's indflydelse.

Det, specialisterne opdagede, viser, at genetisk behandling forbundet med fjernelse af mutationer ikke vil føre til et vellykket resultat og ikke kan anvendes i forhold til mennesker. Den beskyttende proces vil blokere muligheden for at bruge CRISPR-metoden, som skulle hjælpe med at helbrede alvorlige sygdomme. "Desuden kan immunitet provokere udviklingen af betydelig forgiftning af menneskekroppen," siger Dr. Matthew Porteus.

Pointen er, at den mere populære proteintype Cas9, der aktivt bruges i CRISPR-relateret forskning, er udvundet fra et par mikroorganismer - Staphylococcus aureus og Streptococcus pyogenes. Det er disse bakterier, der systematisk trænger ind i menneskekroppen, så det menneskelige immunsystem "kender dem ved synet".

Der er dog en løsning på dette problem. Det er sandsynligt, at forskere vil begynde at udvikle yderligere avancerede teknologier, der vil bruge mikrober, der ikke er på listen over "hyppige gæster" i menneskekroppen. For eksempel er det muligt at bruge mikroorganismer, der lever i dybden af hydrotermiske kanaler. Alternativt kan teknikken med in vitro-genredigering af cellulære strukturer være en succes.

Forskere har for nylig brugt den "genetiske kniv" - CRISPR-teknologi. Specialisternes opgave var at helbrede patienter fra Hunters syndrom - en kompleks, omend sjælden, genetisk patologi. Den syge person blev injiceret med flere milliarder kopierede korrigerende gener i kombination med et særligt "værktøjssæt", der skærer DNA-helixen. Yderligere eksperimenter blev planlagt, hvor flere patienter skulle deltage - formodentlig dem, der lider af andre alvorlige sygdomme. For eksempel kunne de blive patienter med phenylketonuri eller en sygdom som hæmofili B.
Fremskridtene og resultaterne af arbejdet blev offentliggjort i bioRxiv samt i MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]